Bản sao gene mới chữa bệnh võng mạc sắc tố

Các thử nghiệm lâm sàng gần đây đánh giá việc sử dụng các tế bào gốc võng mạc ghép đồng nhất được chiết xuất từ (TBM) của phôi loại đã chứng minh một quá trình liên quan đến việc tham một an toàn và hiệu quả cao. Tuy nhiên, điều trị dựa trên TBM phôi người liên quan đến những tranh cãi về việc sử dụng phôi, và giả định nguy cơ bị từ chối miễn dịch của quá khứ. việc sử dụng chính của các nhân khỏe mạnh tế bào cho việc cấy ghép có thể tránh được những nhược điểm trên, đưa TBM đa năng. Qua một quá trình đã được tính toán trước, các tế bào sợi từ các mẫu sinh thiết da của con người sẽ được chuyển đổi thành một phó nhà nước linh hoạt và có thể hoạt động như một yếu tố mới, một lực lượng để thay thế tế bào tự thân những người khác tránh các vấn đề do các vấn đề đạo đức trong nghiên cứu y sinh học.

he_thong_vi_khuan_giup_sua_chua_gen_benh
Bản sao gene mới chữa bệnh võng mạc sắc tố
Mặc dù nguồn gốc của bệnh gây ra bởi biểu hiện biến đổi gen vẫn được sử dụng ở bệnh nhân có gen bệnh tế bào mầm sẽ đa nhiệm nhưng có thể là do gen sửa chữa kỹ thuật phiên mã từ hệ thống CRISPR vi khuẩn. các lợi thế chính là tính đặc CRISPR của nó phụ thuộc phần lớn vào gRNA, sẵn sàng lập trình để xác định vị trí các gen mục tiêu khác nhau. trong nghiên cứu này, chúng tôi một tế bào gốc đa nhiệm từ những bệnh nhân có bệnh lý võng mạc sắc tố gene- sửa đổi bởi di truyền bệnh lạnh bằng nấm men VMST GTPase (gen RPGR) là tình tiết tăng nặng các bệnh theo thời gian , liên kết với nhiễm sắc thể X. các nhà nghiên cứu sẽ kiểm tra xem các xét nghiệm gen đúng chính xác RPGR thủ phạm của căn bệnh này và khả năng tự sửa chữa sử dụng các nguồn tế bào. Sau đó, họ đã sử dụng nhân bản gen công nghệ từ hệ thống CRISPR vi khuẩn để sửa chữa các khiếm khuyết di truyền gây ra viêm võng mạc sắc tố.
hệ thống CRISPR vi khuẩn sử dụng để sửa chữa thiết kế bệnh bản sao gen.
quá trình thử nghiệm lâm sàng và kết quả tích cực
Nghiên cứu tại Trung tâm và Đại học Đại học Columbia Medical Iowa đã lấy một mẫu da của chính bệnh nhân có đột biến gen RPGR và sau đó sử dụng phương pháp nhân bản vô tính để tạo ra đa nhiệm TBM từ các sợi của các tế bào da. sau đó, họ sử dụng một công nghệ gen phiên mã mới nhờ vào hệ thống CRISPR vi khuẩn. các gen mới sẽ được chuyển giao cho các tổ chức y tế , và gen nhân bản thay thế mà gây ra lỗi VMST (gen RPGR). Theo các tác giả, tỷ lệ sửa chữa thành công lên đến 13%, cao hơn nhiều so với tỷ lệ 1% của các quá trình khác. các phôi TBM có khả năng biệt hóa thành các loại tế bào võng mạc khỏe mạnh, và sau đó cấy ghép trở lại cho bệnh nhân mà không cần phải sử dụng các thuốc ức chế miễn dịch.
Các phương pháp điều trị gen bệnh sắc tố võng mạc hiện đang thử nghiệm lâm sàng. các phương pháp trước đây nhằm bổ sung một vài hoạt động cho sửa chữa khiếm khuyết gen chứ không phải là trực tiếp trên các đột biến gen. bởi cơ chế sửa chữa CRISPR cho sau điều trị thị lực tăng lên theo thời gian. Mặc dù vẫn còn nhiều thách thức kỹ thuật, nhưng dần dần CRISPR là một sự lựa chọn tiềm năng cho các bác sĩ lâm sàng đối với một số bệnh lý võng mạc. Mắt là lĩnh vực lý tưởng của CRISPR công nghệ ứng dụng bằng cách phẫu thuật mắt là tương đối nhẹ nhàng, hòa giải các mô hình mới một cách dễ dàng, biện pháp can thiệp xâm lấn tối thiểu. các nhà khoa học ước tính rằng một vài bệnh về mắt như loạn dưỡng giác mạc, quang thần kinh teo Leber glaucoma di truyền và một số có thể là “ứng cử viên” tốt cho các phương pháp điều trị trên.

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *